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血友病属于X染色体连锁隐性遗传罕见出血病，因F8/F9基因突变导致体内凝血因子Ⅷ、Ⅸ缺乏，凝血功能先天缺失。根据《血友病A诊疗指南（2022年版）》权威流行病学数据，国内血友病整体患病率为2.73/10万人口，其中A型血友病占全部病例的80%—85%，是罕见病中受众基数较大的“大病种”。